Close

Synchronizing Healthcare

Mühen der Ebene

Wer unter einer seltenen Erkrankung leidet, braucht für Kollateralschäden nicht zu sorgen. Betroffene erhalten oft keine oder falsche Diagnosen, keine oder falsche Medikamente oder Therapien, und verfügbare Arzneimittel werden häufig nicht erstattet. Reformen greifen nur langsam.

29. Oktober 2019
Gabriele Vasak
SCHAFFLER VERLAG, ÖKZ: 60. JG (2019) 08-09
Dieser Artkel wurde 9 mal gelesen.
ClipDealer / Colour

Bildinhalt: Symbolbild

Bildrechte: ClipDealer / Colour

Rund eine halbe Million Menschen in Österreich leiden unter einer seltenen Erkrankung. „Selten“ bedeutet, dass zu einem beliebig wählbaren Stichtag nicht mehr als fünf von zehntausend Einwohnern an dieser Krankheit leiden, und hinter dem Sammelbegriff verbergen sich geschätzte 6000 bis 8000 unterschiedliche Krankheitsbilder, die in ihrer Gesamtheit sechs bis acht Prozent der europäischen Gesamtbevölkerung betreffen.

Langer Weg bis zur Diagnose

„Der typische Weg zur Diagnose ist ein langer und mühsamer. Sehr häufig finden sich Patienten inmitten einer Diagnose-Odyssee von Arzt zu Facharzt zu Fachklinik und zurück, und das über Monate oder sogar Jahre“, sagt Rainer Riedl, Gründer und Obmann des Vereins Pro Rare Austria, der die Interessen von Menschen mit seltenen Erkrankungen vertritt und von zahlreichen Pharmaherstellern sowie aus Mitteln des Pharma-Rahmenvertrags gefördert wird.

Tatsächlich rechnet man bei seltenen Erkrankungen mit einer durchschnittlichen Dauer von drei Jahren bis zur korrekten Diagnose. Doch ist das einmal geschehen, sind Betroffene mit weiteren Herausforderungen konfrontiert: „Für 95 Prozent der 6000 bis 8000 seltenen Erkrankungen gibt es weder Medikamente noch Therapien. Wenn diese verfügbar sind, sehen sich viele Patienten damit konfrontiert, dass die Erstattung durch die Krankenkassen nicht problemlos erfolgt. Dies ist einerseits darauf zurückzuführen, dass Erkrankungen und Symptome bei den bewilligenden Stellen gar nicht oder nicht ausreichend bekannt sind. Andererseits kosten manche Medikamente viel Geld und werden aus finanziellen Gründen nicht oder nur nach Intervention durch Patientenorganisationen erstattet“, erklärt Riedl.

Die Crux mit Orphan Drugs

Eine weitere Crux in der Sache besteht darin, dass seltene Erkrankungen lange Zeit als „Waisenkinder“ der Medizin galten. Weil eben nur sehr wenige Menschen unter diesen Erkrankungen leiden, lohnte es sich für die Pharmaindustrie nicht, Medikamente dagegen zu entwickeln. Die Europäische Union fördert deshalb seit dem Jahr 2000 Unternehmen, die solche Arzneimittel überhaupt herstellen und als Orphan Drugs auf den Markt bringen. Die produzierenden Firmen haben den Vorteil, niedrigere Zulassungsgebühren und weniger Steuern zahlen zu müssen. Außerdem bekommen sie Marktexklusivität. So konnten die Unternehmen hohe Preise festlegen und jahrelang durchsetzen. Seitdem boomt der Markt mit Orphan Drugs. Nach Angaben von Marktforschern hat die Pharmaindustrie etwa 2016 weltweit 114 Milliarden Dollar damit eingenommen. In der EU sind mittlerweile ein Drittel aller neu zugelassenen Medikamente Orphan Drugs.

Das mag auf den ersten Blick nach einer guten Nachricht für Betroffene klingen. Aber: In der Praxis werden nur wenige neue Medikamente gegen genetisch bedingte seltene Erkrankungen entwickelt. Dabei sind das die meisten seltenen Erkrankungen. Der Weg von der Entwicklung eines neuen Wirkstoffs bis zu seinem Vertrieb ist weit und verursacht hohe Kosten, die die Pharmaindustrie bei ihrer Preisgestaltung ins Treffen führt. Wenn nur wenige Patienten betroffen sind, können die Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen nur durch hohe Preise refinanziert werden, so die Argumentation der Hersteller. Für den Bremer Pharmazeuten Gerd Glaeske orientieren sich die Preise hingegen „in vielen Fällen nicht daran, wie hoch die Kosten der Industrie für die Entwicklung waren, sondern an der Hoffnung der Patienten, bestimmte Krankheiten endlich therapieren zu können“. Je größer die Not, desto höher der Preis also. Zudem wird oft das Indikationsspektrum erweitert. In einem Artikel im Online-Magazin orange.handelsblatt vom 10. Juli 2017 sagte Glaeske über das Krebsmedikament Revlimid, das als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten mit seltenen Formen von Blut- und Lymphkrebs zugelassen ist: „In der Praxis wird das Medikament auch Patienten mit häufiger auftretenden Krebsarten verschrieben, zum Beispiel bei Altersleukämie. Wenn die Anwendungsbereiche so ausgeweitet werden, ist der Orphan-Drug-Status irrelevant.“

Auch Rainer Riedl weiß nur zu gut, dass sich die Grundproblematik für Betroffene bis dato nicht wesentlich geändert hat. „Fast eine halbe Million Menschen sind zwar eine große Gruppe, die sich aber auf viele verschiedene Erkrankungen aufteilen. Somit bleiben Betroffene – nicht zuletzt aufgrund ihrer gesundheitlichen Einschränkungen – eine schwache und inhomogene Patientengruppe“, sagt er, und: „Auch wenn Patienten mit seltenen Erkrankungen zuletzt auch von der Pharmaindustrie deutlich mehr wahrgenommen und als ‚Kundengruppe‘ entdeckt wurden, bleibt dieser Markt beschränkt attraktiv für die Industrie.“

Viel Verbesserungswürdiges

Nicht zuletzt deshalb hat es sich Pro Rare Austria, das Ende 2010 als gemeinnütziger Verein von unmittelbar Betroffenen und Eltern betroffener Kinder gegründet wurde, zur Aufgabe gemacht, gemeinsames Sprachrohr für alle Betroffenen zu sein. Rainer Riedl: „Wir verstehen die Tatsache, dass sowohl soziale als auch medizinische Rahmenbedingungen für Betroffene in vielerlei Hinsicht verbesserungswürdig sind, als Auftrag.“ Die wesentlichen Ziele des Vereins sind daher die Abbildung der Besonderheiten seltener Erkrankungen im österreichischen Gesundheitswesen, die Verbesserung der medizinisch-klinischen Versorgung durch Errichtung bzw. Auswahl von Expertisezentren, die Verbesserung der Diagnostik von seltenen Erkrankungen, die Förderung der Forschung in diesem Bereich und die Anerkennung der Leistungen und die Förderung der Selbsthilfe.

Nationaler Aktionsplan

Riedl merkt aber auch an, dass das Thema seltene Erkrankungen und die Notwendigkeit für Reformen und Verbesserungen heute in Österreich von relevanten Zielgruppen wesentlich deutlicher wahrgenommen werden als noch vor einigen Jahren, und er führt das nicht zuletzt auf die Öffentlichkeitsarbeit seines Vereins zurück. „Wir werden als kompetente und lösungsorientierte Gesprächspartner für alle in diesem Gesundheitsbereich relevanten Stakeholder wahrgenommen.“ Außerdem war der Verein maßgeblich an der Entwicklung des Nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen (NAP.se) beteiligt und wirkt derzeit sehr engagiert an der Implementierung dieser Langzeitstrategie mit. „Der NAP.se ist ein klares und offizielles Bekenntnis für eine Strategie und ein Bündel von 83 Maßnahmen in neun Handlungsfeldern, die auf die Verbesserung der Ist-Situation im Bereich der Gesundheitsversorgung bei seltenen Erkrankungen abzielen. Darüber hinaus ist er ein mit den relevanten Stakeholdern abgestimmtes Dokument, das in sehr übersichtlicher Form alle wesentlichen Probleme und Projekte zu deren Behebung beschreibt.“

Vieles noch offen

Dennoch: Nach Einschätzung von Rainer Riedl hat sich im täglichen Leben – also in Bezug auf Diagnosen, Therapien, Erstattung und auch soziale Unterstützung – für Betroffene noch nicht sehr viel zum Besseren geändert. „Das liegt auch an der Komplexität der Herausforderungen. Reformen im Spitals- und Ärztewesen sind generell Sisyphus-Aufgaben. Auch die Maßnahmen aus dem NAP.se wie etwa die Designation von Expertisezentren für seltene Erkrankungen und die Eingliederung in die europäischen Referenznetzwerke beginnen sich erst langsam in einer verbesserten medizinischen Versorgung bemerkbar zu machen. Hier braucht es einen längeren Atem.“ Zudem sei zwar eine Reihe von Maßnahmen begonnen worden, vieles sei allerdings noch offen. „Leider hat sich im Prozess der Erstellung (bis Ende 2013) und jetzt, in der Implementierungsphase (seit 2015), herausgestellt, dass der NAP.se eher als eine Strategie angesehen wird. Das Bundesministerium für Arbeit, Soziales, Gesundheit und Konsumentenschutz als Auftraggeber und Letztverantwortlicher für Erstellung und Umsetzung sprach ursprünglich von einer Implementierung in den Jahren 2014 bis 2018. Davon wurde nun abgerückt. Der NAP.se gibt nun nur mehr die Zielrichtung vor, die genannten Projekte sollen trotzdem in den nächsten Jahren schrittweise umgesetzt werden, eine verbindliche Zeitplanung dafür gibt es leider nicht mehr.“

Wege zur Verbesserung

Pro Rare Austria will daher in nächster Zeit neben den ohnehin laufenden Aufgaben vor allem im Bereich der Diagnosestellung Verbesserungen erwirken und stellt dazu zwei Ansätze zur Diskussion, die diesen Weg beschleunigen sollen: „Eine ‚Servicestelle seltene Erkrankungen‘ könnte als Anlaufstelle für Ärzte fungieren und spezifisches Wissen über seltene Erkrankungen bündeln, das im Tagesgeschäft von niedergelassenen Allgemeinmedizinern und Fachärzten aus ganz Österreich abgerufen werden kann.“ Und ein „Diagnoselotse“ könnte – implementiert an allen österreichischen Universitätsklinikstandorten – Patienten so lange an der Hand nehmen und durch das Spitalssystem leiten, bis die Diagnose vorliegt.

Von der Gesundheitspolitik wünscht man sich bei Pro Rare mehr Verständnis für die legitimen Anliegen von Patienten mit seltenen Erkrankungen, die Beschleunigung und Förderung der Implementierung des NAP.se und die Zusage einer Basisfinanzierung für Pro Rare Austria. Rainer Riedl: „Es gibt schrittweise und spürbare Verbesserungen auf allen Ebenen. Geduld und Beharrlichkeit sind in diesem Feld allerdings wesentliche Tugenden. All das, was sich derzeit in Umsetzung befindet, wird wohl eher erst der nächsten Generation von Patienten nutzen.“

Zeitschrift
ÖKZ

Ausgabe
08-09/2019 (Jahrgang 60)

Verlag
Schaffler Verlag

Diese Website verwendet Cookies.
Mehr erfahrenOK